Medicamentos de Uso Off-Label e o Direito à Saúde: Entenda o Tema 500 do STF e o Enunciado nº 6 do Fonajus

O acesso a tratamentos de saúde no Brasil envolve desafios complexos, especialmente quando se trata de medicamentos off-label — aqueles prescritos fora das indicações oficiais da bula aprovada pela ANVISA.

Esses tratamentos, muitas vezes, são a única alternativa eficaz para doenças graves, raras ou sem alternativas terapêuticas consolidadas. No entanto, enfrentam obstáculos legais e administrativos que podem comprometer a saúde do paciente.

O que é o uso off-label?

O uso off-label ocorre quando o medicamento é prescrito:

• Para uma condição ou doença não listada na bula;

• Em dosagem diferente da recomendada;

• Para uma faixa etária não contemplada pela aprovação regulatória.

Embora seja comum e legal, essa prática muitas vezes é negada por planos de saúde, colocando o paciente em risco de ficar sem tratamento adequado.

O Tema 500 do STF

O Supremo Tribunal Federal (STF), ao julgar o Tema 500, definiu critérios importantes para a judicialização do fornecimento de medicamentos sem registro na ANVISA:

1. Regra geral: o Estado não é obrigado a fornecer medicamentos experimentais.

2. Sem registro: normalmente, a falta de registro na ANVISA impede o fornecimento judicial.

3. Exceções: o medicamento pode ser concedido judicialmente se houver mora irrazoável da ANVISA e atendidos três requisitos:

   • Pedido de registro no Brasil (exceto medicamentos órfãos para doenças raras/ultrarraras);

   • Registro em agências internacionais renomadas;

   • Inexistência de substituto terapêutico registrado no Brasil.

4. Parte legítima: a ação deve ser ajuizada contra a União.

O Tema 500 reforça que o direito à saúde deve ser protegido, mas sempre considerando segurança, eficácia e responsabilidade jurídica.

O Enunciado nº 6 do Fonajus

O Fórum Nacional do Judiciário para a Saúde (Fonajus) complementa o entendimento do STF com o Enunciado nº 6, consolidado na VI Jornada de Direito da Saúde (15/06/2023):

A determinação judicial de fornecimento de fármacos deve evitar medicamentos não registrados na ANVISA ou ainda experimentais.
Excepcionalmente, a concessão sem registro — exceto para doenças raras ou ultrarraras — exige:

• A ação deve ser proposta contra a União;

• Laudo médico comprovando imprescindibilidade, eficácia, efetividade, acurácia e segurança do medicamento e a ineficácia de alternativas disponíveis no SUS;

• Excesso de prazo injustificado da ANVISA;

• Registro do medicamento em agências internacionais de referência;

• Inexistência de substituto terapêutico registrado no Brasil.

Este enunciado serve como guia prático para a atuação judicial em casos excepcionais, equilibrando direito à saúde e segurança jurídica.

Impactos práticos para pacientes e famílias

Negativas de fornecimento ou atrasos no acesso a medicamentos podem gerar consequências graves:

• ⚠️ Risco à saúde e à vida do paciente;

• ⏱️ Atraso no tratamento, comprometendo eficácia e prognóstico;

• 💰 Sobrecarga financeira e emocional para famílias que precisam custear tratamentos por conta própria;

• ⚖️ Necessidade de judicialização para garantir acesso ao tratamento indicado pelo médico.

O fornecimento de medicamentos off-label e sem registro na ANVISA é um tema complexo, mas essencial para garantir o direito à saúde. O Tema 500 do STF e o Enunciado nº 6 do Fonajus oferecem diretrizes fundamentais, garantindo que o acesso ao tratamento seja possível sem comprometer segurança e legalidade.

Se o seu plano de saúde negou um medicamento necessário, é importante buscar orientação jurídica especializada.

No Luciano Sorgato Advocacia, atuamos na defesa de pacientes, garantindo acesso a tratamentos negados ou insuficientemente fornecidos, com respaldo jurídico sólido e foco na proteção da vida e da saúde.